Что такое medsovet.info? Федеральный медицинский информационный интернет-портал Подробнее

Поиск везде
Новости »  На европейском рынке может появиться препарат для генной терапии
Медицинские новости для врачей

На европейском рынке может появиться препарат для генной терапии

Опубликовано: 31 июля 2012

Европейское медицинское агентство (ЕМА) дало разрешение на регистрацию на территории Евросоюза лекарственного средства для генной терапии. Создатель препарата Glybera – фармацевтическая компания UniQure. Это средство используется при лечении редко встречающейся патологии – дефицита липопротеинлипазы. Заболевание носит наследственный характер и встречается с частотой не более 2 больных на один миллион населения.

Фермент липопротеинлипаза (ЛПЛ) отвечает за расщепление липидов, поступающих с пищей. Если в гене, который кодирует этот белок, произошла мутация, ЛПЛ вырабатывается в организме больного недостаточно. Пациенту с дефицитом ЛПЛ пожизненно показана строгая диета, в которой резко ограничено количество потребляемых жиров. Если человек диету не соблюдает, уровень липидов в крови повышается, что может привести к острому панкреатиту.

Одобренный EMA препарат – это генно-инженерная вакцина, поставляющая в организм нормально функционирующую копию гена, ответственного за синтез ЛПЛ. Носителем генетического «протеза» выступает аденоассоциированный вирус (AAV), серотип 1. Этот вирус способен встраивать свой геном в геном клетки-хозяина. Преимущественно вирус выбирает мышечные клетки, что позволяет ускорить достижение лечебного эффекта, так как ЛПЛ синтезируется в основном именно в клетках мышечной ткани.

Одобрение ЕМА было получено после повторной заявки на регистрацию препарата. Первая заявка была отклонена в 2009 году из-за информации о возможных негативных последствиях применения средства. Окончательное решение о допуске лекарства на рынок будет принято Еврокомиссией. 

Последние обновления в разделе Лекарств

Сосудосуживающий препарат для местного применения в ЛОР-практике. Оксиметазолина гидрохлорид вызывает сужение сосудов слизистых оболочек носа, придаточных пазух и евстахиевой трубы, что вызывает мягкое и длительное уменьшение их отека и приводит к облегчению носового дыхания. Облегчение носового дыхания наступает через 5-10 мин после впрыскивания в полость носа и длится около 10-12 ч.... НОКСПРЕЙ

Комментарии

Ваше сообщение
Разрешены файлы форматов: jpg, gif, png, bmp, zip, doc/docx, pdf.
Подпишитесь и мы сообщим об изменениях вам на почту
Нет опубликованых отзывов и комментариев.
Последние сообщения:
Показать больше информации