Проект закона, который дал бы шанс на получение бесплатного лечения больным некоторыми редкие заболевания, отклонён депутатами Госдумы. Документ не поддержали даже члены думского комитета по охране здоровья.
Законопроект предполагал выделение в отдельную программу орфанных заболеваний, требующих дорогостоящего лечения и приводящих к инвалидности или сокращающих продолжительность жизни. В частности, речь шла об атипичном гемолитико-уремическом синдроме, мукополисахаридозе I, II и IV типов, пароксизмальной ночной гемоглобинурии, легочной гипертензии и юношеском артрите с системным началом. Финансирование лечения должно было проходить за счёт средств федерального бюджета. Больные получали бы бесплатные лекарства и продукты питания.
По данным членов Совета Федерации, на сегодняшний день в РФ зарегистрировано около 8 тысяч форм редких заболеваний, однако в ряде регионов страны лечение доступно лишь каждому 5-му пациенту.
